Olá a todos! O meu nome é Mafalda Galveia, tenho 25 anos e sou mestre em Ciências Farmacêuticas. Atualmente, trabalho na área da Dermocosmética e sou Marketing Intern da Eucerin na Beiersdorf. É um privilégio poder dizer que o meu percurso profissional começou durante a faculdade, quando ingressei no Departamento de Inovação e Científico da […]
A Doença Vascular Cerebral é muito frequente e causadora de vários síndromes clínicos. O Acidente Vascular Cerebral (AVC) tem uma conotação com a instalação relativamente súbita de défice neurológico. A designação anglo-saxónica usada, stroke1, evoca bem essa noção de rapidez com que se instalam os sintomas. Estes resultam de isquemia por obstrução dos vasos, ou […]
A empatia, referida pela psicologia como “calçar os sapatos do outro”, refere-se à capacidade de compreender aquilo que outra pessoa pode estar a passar, tendo em conta as suas vivências prévias e a sua experiência de vida. Para além da própria compreensão, abrange também uma disponibilidade afetiva para que possamos assimilar o que vemos e […]
Saúde Mental e Fitoterapia – Qual a Aplicabilidade? O panorama da Saúde Mental em Portugal e no mundo tem vindo a deteriorar-se nos últimos anos, principalmente após a pandemia de COVID-19. Não só a depressão, mas também outros transtornos, como a ansiedade e o transtorno afetivo sazonal, são condições preocupantes, que afetam diretamente a qualidade […]
A Fibrose Quística (FQ) é uma doença genética rara em que há alteração do gene CFTR, responsável pela codificação da proteína com o mesmo nome, estando localizada nas células de vários órgãos. Está descrita desde 1930 e em 1989 foi descoberto o gene responsável. Estão identificados em Portugal cerca de 400 doentes para 75 000 […]
Estou certo que o meu período na LisbonPH foi fundamental para que me tornasse a pessoa que sou hoje, tanto a nível profissional como a nível de relacionamento com os outros. Quando me juntei à nossa Júnior Empresa, em 2016, tanto eu como a LisbonPH éramos verdinhos, e foi, por isso, um prazer crescer com […]
A profissão farmacêutica, como muitas outras, tem evoluído ao longo dos tempos. Em Portugal, os farmacêuticos destacam a sua presença desde o século XV desenvolvendo, inicialmente, as suas funções na preparação oficinal de medicamentos (manipulados). Não obstante, a importância deste papel inicial das farmácias, acredito que o caminho evolutivo seguido, mais centrado no cidadão, terá […]
In these days, to say that healthcare is on an accelerated path of transformation has become a cliché. We know all too well the many pressures we face, which likely have an impact on health. Just to name a few, these include: Pollution, climate changes and extreme phenomena; Regional conflicts challenging world order and multilateralism; […]
O grande desafio atual da Biomedicina é tratar os pacientes de forma mais precisa e eficaz de forma a melhor responder às suas necessidades individuais, ou seja, por abordagens de medicina personalizada ou de precisão.
O tratamento das doenças raras é uma das áreas em que a medicina personalizada se torna mais premente. Estas incluem não só o grande grupo das doenças genéticas (também chamadas de ‘Mendelianas’ por obedecerem às leis de Mendel) mas também outras, como por exemplo, formas raras de câncer. Precisamente por serem raras, estas doenças não são o alvo preferencial da Indústria Farmacêutica, pelo que a maioria ( aproximadamente 94%) não tem opção de tratamentos aprovados. Por outro lado, o baixo número de pacientes com uma dada condição de impossibilidade de realização dos ensaios clínicos tradicionais, que requerem números elevados de indivíduos para fins estatísticos.
Porém, apesar de serem raras, no seu conjunto, aproximadamente 8.000 doenças raras já descritas foram descritas cerca de 300 milhões de pessoas em todo o mundo, ou seja, aproximadamente 10% da população mundial.
Apesar dos esforços para desenvolver terapias para as doenças raras, somente pela inovação podemos avançar mais rapidamente para a aprovação de novos medicamentos. Temos de inovar não só no desenvolvimento dessas terapias, mas também ao nível das entidades reguladoras. Assim, temos de introduzir (e validar) novos modelos, métodos, tecnologias e biomarcadores pré-clínicos, em paralelo com ensaios clínicos criativos .
Para aplicarmos o princípio básico da medicina personalizada, precisamos de bons ensaios laboratoriais discriminadores que nos garantiram testar medicamentos de modo a prevermos o seu potencial benefício terapêutico em cada indivíduo e, assim, administrando o medicamento certo à pessoa certa.
A doença genética Fibrose Quística (FQ) pode dar o exemplo, pois já temos à disposição testes funcionais que são realizados em organoides derivados de pequenas biópsias dos pacientes. Estes testículos avaliam diretamente nos organoides do paciente a resposta a um dado medicamento, em termos da sua eficácia em recuperar funcionalmente (ou não) a proteína CFTR deficiente (que é produto do gene que está mutado na FQ). A vantagem destes modelos é que avaliam globalmente não só a função da proteína alvo (a CFTR) – que é comprovadamente não apenas por um gene causador de FQ – mas também a contribuição de outros fatores genéticos de cada indivíduo. No nosso laboratório, usamos estes organoides para prevermos se pessoas com FQ e embarque ultra-raras podem beneficiar de medicamentos aprovados para outros embarques.
As oportunidades existentes devem ser aproveitadas tanto pela academia quanto por organizações sem fins lucrativos com motivação social que, juntamente com a indústria, podem desenvolver e facilitar o acesso a medicamentos mais acessíveis, beneficiando não apenas pacientes, mas também sistemas nacionais de saúde.
Margarida D. Amaral
Num contexto de ensino maioritariamente teórico é cada vez mais notória a necessidade que os estudantes do MICF têm de usar o associativismo como forma de desenvolverem as skills que consideram importantes para o seu futuro enquanto Profissionais de Saúde. Foi por esta razão que em 2017 decidi candidatar-me à LisbonPH. Aqui foi-me dada a […]